基因治疗前景广阔，国内市场规模将快速扩大，投融资升温

基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。

近年来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行业的发展逐步达到新的临界点，以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起，发展趋势明晰。据弗若斯特沙利文分析，2015年以来，全球基因治疗行业开始高速发展。从2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年，全球基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元。

而国内基因治疗也将迈入高速发展阶段。2016年-2020年，国内基因治疗市场规模从1500万元增长到2380万元，增长幅度尚不明显。但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将达到178.9亿元。

随着基因治疗发展如火如荼，领域内投融资迅速升温，一家主要从事基因治疗CRO和CDMO业务的公司即将登陆资本市场。1月11日，证监会批复同意和元生物技术（上海）股份有限公司（以下简称“和元生物”）首次公开发行股票注册。

国内创新药高速发展基因治疗前景可期

自2015年以来，国内创新药环境不断优化，创新活力不断释放，越来越多的创新药获批上市。据药渡数据库整理，截止到2021年11月底，中国获批1类（境内外均未上市的创新药）和5.1类（境外上市的原研药申请在国内上市）共52个新药，数量再创历史新高。

在国内政策的持续鼓励和企业自身发展需要等因素下，我国创新药国际化发展也交出了满意的答卷。1月30日，工信部等九部门联合印发《“十四五”医药工业发展规划》（下称《规划》），《规划》指出，“十三五”期间，出口交货值年均增长14.8%，创新药国际注册取得突破性进展。

同时，《规划》对医药创新和国际化提出了更加明确的要求。在创新方面，对于化学药、生物药强调了新靶点、新机制、新技术、新药物形式，提到了一系列的创新技术发展方向，包括siRNA、、干细胞治疗、基因治疗、GPCR和抗体偶联药物（ADC）等。在国际化方面，提出要坚持开放发展、合作共赢，积极应对全球医药创新链、产业链、供应链重塑的新形势，深化产业国际合作，加快培育竞争新优势，更高水平融入全球创新网络和产业体系。

而基因治疗作为战略性新兴产业之一，基因治疗产品产业化也在《规划》中被明确提到。

现如今基因治疗前景广阔，国内市场规模将快速扩大，投融资升温，基因治疗临床热情持续，究其原因正是由于基因治疗自身独特的优势。基因疗法靶向DNA，使得根治遗传性疾病成为可能。而基因治疗的主要优势，在于其单次治疗的长期化效果及对难治性适应症的覆盖。

预计，全球基因细胞治疗市场从2017年的10亿美元发展到2024年的440亿美元，复合年增长率达到65%。从基因细胞治疗项目数量来看，也逐渐成为主要研究方向之一。2020年底，全球累计在研基因治疗临床试验超过1300项，其中我国开展基因治疗临床试验数量累计超过300项，位列世界第二。

目前，全球领先的基因治疗新药公司的核心技术包括腺相关病毒载体技术、T细胞治疗技术、溶瘤病毒技术等，治疗领域集中于各类罕见疾病和肿瘤。国内基因治疗新药公司主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞产品，以及基因修饰溶瘤病毒产品的研发，治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等。

未来，随着创新药产业支持政策的出台、基础研究和技术开发的进步、医疗体系的完善和支付能力的提高，以基因治疗为代表的新一代精准医疗进程将进一步加快，国内基因治疗研发和外包服务行业将持续繁荣。多个券商认为，基因治疗市场潜力无限。

国海证券于2021年6月7日发布《复刻抗体药物辉煌，第三次革命浪潮细胞基因治疗行业步入发展“快车道”》深度报告，对细胞基因治疗外包行业给予“推荐”评级。浙商证券于2021年6月30日发布CDMO行业深度报告《细胞和基因疗法CDMO：下一个十年十倍行业》表示基因工程药物 前景 趋势，看好十年十倍投资空间。东吴证券于2021年7月31日发布《细胞基因治疗CDMO行业深度报告：星火已成燎原势，CGT疗法外包布局正当时》认为，CGT治疗未来发展前景明朗，终端市场规模广阔且正在迅速扩容，在全球研发管线持续扩张和融资火热的背景下，有望孕育一个广阔的合同外包市场，细胞基因治疗CDMO未来可期。

募资扩产助力和元生物实力提升

和元生物成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。

报告期内，和元生物的营业收入稳步增长。2018年度、2019年度、2020年度、2021年1-6月，公司营业收入分别为4420.97万元、6291.45万元、14276.91万元及9901.73万元，2018年至2020年营业收入的复合增长率为79.70%。

其中，基因治疗CRO服务和基因治疗CDMO服务的收入合计分别为4226.02万元、6091.54万元、13839.97万元及9611.00万元，占营业收入的比重分别95.59%、96.82%、96.94%及97.06%。

研发方面，和元生物秉承研发先导理念，持续开展研发创新并保持了较高投入。2018年度、2019年度、2020年度、2021年1-6月，公司研发费用金额分别为2026.77万元、2379.86万元、2198.26万元及844.05万元。

据了解，和元生物围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了核心技术集群，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性GMP生产体系。

资料显示，和元生物拥有近1000平方米的基因治疗产品中试平台，近7000平方米的基因治疗产品GMP生产平台，包括质粒生产线1条、病毒载体生产线3条、CAR-T细胞生产线2条、建库生产线3条、灌装线1条，GMP产能规模已达国外同类先进企业水平。

借助“一次性工艺”优势，和元生物GMP生产平台可高灵活性地完成质粒、腺相关病毒、溶瘤病毒、慢病毒等多种产品的共线生产；同时，公司建立了全流程无菌操作体系和符合国际GMP要求的QA体系，防止不同批次样品出现交叉污染，从而更加高效地推进客户的新药研发进程。

此外，为应对快速增长的基因治疗CDMO市场需求，和元生物正在上海临港建设近80000平方米的精准医疗产业基地，设计GMP生产线33条，反应器规模最大可达2000L。该基地将通过升级研发、生产和检测设备，配备数字化、信息化生产管理系统，进一步优化GMP生产质量管理体系，高效满足基因治疗药物多样化生产需求，持续提升服务能力。

截至招股说明书签署日，和元生物累计合作CDMO项目超过90个，执行中的CDMO项目超过50个，覆盖多种基因治疗载体、溶瘤病毒、CAR-T等基因药物，研发技术产业化持续推进。

和元生物本次在上交所科创板上市拟募集资金12亿元，其中10亿元计划用于和元智造精准医疗产业基地建设项目。和元生物表示，本项目建成后，GMP生产线将大幅扩充，车间生产设备及管理控制体系将全面升级，从而能够针对客户从临床前研究到临床试验各阶段的工艺开发、样品生产、大规模商业化生产的广泛需求，提供覆盖质粒、腺相关病毒、溶瘤病毒、CAR-T的领先技术工艺方案及GMP生产服务。